O foco dessas pesquisas está na terapia gênica para casos de surdez relacionados à mutação no gene da otoferlina, conhecido como OTOF. De acordo com o professor Victor Evangelista de Faria Ferraz, da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da Universidade de São Paulo (USP), a proteína produzida pelo gene OTOF desempenha um papel crucial na transmissão dos sinais elétricos do ouvido interno para o cérebro.
A terapia gênica testada consiste na introdução de uma cópia funcional do gene OTOF por meio de um vírus adeno-associado modificado diretamente na cóclea. Esse método permitiu a expressão da otoferlina nas células auditivas necessárias, resultando em melhorias na audição de cinco dos seis pacientes submetidos ao tratamento descrito no estudo.
No entanto, o professor Carlos Frederico Martins Menck, do Instituto de Ciências Biomédicas (ICB) da USP, ressalta que esse tratamento ainda é temporário, com duração prevista de dois a três anos, podendo exigir reaplicações no futuro. Ele vislumbra a possibilidade de a terapia gênica para surdez ser disponibilizada no Sistema Único de Saúde (SUS), mas reconhece os desafios relacionados ao custo elevado desses procedimentos.
Em contrapartida, o professor Miguel Angelo Hyppolito, da FMRP-USP, expressa um ceticismo em relação à incorporação dessas terapias no SUS, citando a defasagem das portarias na rede auditiva. Ele acredita que, se ocorrer, será em um futuro distante.
Por sua vez, a professora Regina Célia Mingroni Netto, do Instituto de Biociências (IB) da USP, destaca a importância da realização de testes genéticos para identificar candidatos às terapias gênicas, ressaltando a necessidade de mais centros de referência em genética no Brasil.
Em suma, os avanços no tratamento da surdez através da terapia gênica representam uma promissora perspectiva para pacientes com deficiência auditiva, embora desafios como a acessibilidade e os custos ainda precisem ser superados para a disseminação dessas inovações no sistema de saúde público do país.
