Segundo Renata, a empresa precisa apresentar à Anvisa um plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes que receberem a terapia, para que o produto possa ser oficialmente registrado. A especialista ressaltou que, por se tratar de uma terapia gênica, os efeitos de longo prazo do Elevidys ainda são desconhecidos. Por isso, é essencial acompanhar os pacientes tratados para avaliar a segurança e eficácia do medicamento.
O Elevidys utiliza partes de um adenovírus para levar o gene ausente nos pacientes com distrofia de Duchenne até os músculos, proporcionando uma interrupção na evolução da doença. Embora não seja uma cura definitiva, o medicamento pode melhorar significativamente a qualidade de vida dos pacientes.
Durante o debate, o neuropediatra Luis Fernando Grossklauss explicou que, em média, aos 10 anos de idade os pacientes com Duchenne param de andar e enfrentam problemas respiratórios graves que podem levar à morte. O Elevidys, ao interromper a progressão da doença, representa uma esperança para essas crianças e suas famílias.
Um dos presentes no debate foi Erick Cavalcanti, pai de um paciente com distrofia muscular de Duchenne tratado com o Elevidys. Ele relatou que após três meses de uso do medicamento, seu filho apresentou melhoras significativas nos níveis de proteínas inflamatórias e na função motora. Além disso, os efeitos colaterais foram leves e controláveis.
Diante de todas essas informações, o deputado Max Lemos (PDT-RJ) anunciou que enviará um pedido à Roche para que apresente o plano de monitoramento de longo prazo exigido pela Anvisa. A audiência pública realizada pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência demonstrou a importância de garantir a segurança e eficácia do Elevidys no tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
