A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta a musculatura do paciente, levando à atrofia dos músculos e comprometendo órgãos vitais como o coração. O professor Luís Fernando Grossklauss, da Unifesp, explicou que os sintomas da doença geralmente iniciam por volta dos três anos de idade e progridem rapidamente, levando à perda da capacidade de andar, problemas cardíacos e respiratórios. Sem tratamento adequado, a expectativa de vida do paciente é reduzida.
Atualmente, os pacientes com distrofia muscular de Duchenne são tratados com corticoides e fisioterapia, que não conseguem deter a progressão da doença e trazem efeitos colaterais graves. Neste cenário, a terapia genética se apresenta como uma esperança, uma vez que estudos nos Estados Unidos demonstraram melhorias significativas nos sintomas de crianças tratadas com o Elevidys.
João Batista da Silva Júnior destacou que a Anvisa está analisando com cautela a terapia genética, devido à sua complexidade e potenciais riscos, como reações imunológicas graves. O processo de registro do Elevidys teve início em outubro do ano anterior e está previsto para ser finalizado até junho deste ano, após a análise dos resultados clínicos e uma visita à fábrica nos Estados Unidos.
Se aprovado, o Elevidys será acompanhado de perto pelos órgãos reguladores por um período de 15 anos, devido aos possíveis efeitos tardios da terapia genética. Nos Estados Unidos, o medicamento ainda aguarda a comprovação de sua eficácia e segurança para obter o registro definitivo. A expectativa é que até junho todas as agências envolvidas cheguem a um consenso sobre a aprovação do Elevidys, oferecendo uma nova esperança aos pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
