O medicamento Elevidys, que recebeu aprovação nos Estados Unidos para pacientes pediátricos ambulatoriais de 4 a 5 anos com distrofia muscular de Duchenne, consiste em uma terapia de transferência de genes de dose única para infusão intravenosa. O objetivo é abordar a causa subjacente da doença através da produção direcionada de microdistrofina no músculo esquelético.
O deputado Pinheirinho (PP-MG), que solicitou a realização do debate, ressaltou a importância do tratamento para as crianças de 5 anos de idade, a fim de proporcionar uma expectativa de maior eficácia nos testes, seguindo o exemplo dos resultados positivos observados nos Estados Unidos. Ele alertou para a urgência da autorização do registro do medicamento no Brasil pela Anvisa, destacando que o tempo é crucial para os pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
A lista de convidados para a audiência pública já está disponível para consulta através do link fornecido. O evento está agendado para às 9 horas, no plenário 7 da Câmara dos Deputados.
A redação seguirá acompanhando de perto as discussões e desdobramentos desse importante debate sobre o tratamento da distrofia muscular de Duchenne e a autorização do medicamento Elevidys no Brasil.