Presidida pela senadora Mara Gabrilli (PSD-SP) e com vice-presidência da senadora Damares Alves (Republicanos-DF), a Subcomissão tem como objetivo acompanhar e fiscalizar as ações governamentais voltadas para as pessoas com doenças raras, principalmente no que diz respeito ao atendimento prestado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e à saúde suplementar.
Durante a apresentação do plano de trabalho, a senadora Mara Gabrilli ressaltou a importância de ver esses pacientes de forma integral, promovendo políticas que garantam sua inclusão social em diversas áreas da vida, sendo a saúde o primeiro passo essencial para que possam exercer plenamente sua cidadania.
Para alcançar seus objetivos, a Subcomissão planeja realizar cinco audiências públicas ao longo do ano, abordando temas como o credenciamento e financiamento de centros de referência em doenças raras, o acesso a medicamentos através do SUS, terapias celulares avançadas, protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas, e proposições legislativas relacionadas ao tema.
Além disso, a Subcomissão pretende propor medidas para aprimorar as políticas públicas no Congresso Nacional e em outros órgãos governamentais, caso seja necessário. No ano anterior, a CASRaras realizou quatro audiências públicas e uma diligência, abordando temas como triagem neonatal, tratamento de hidrocefalia, acesso a fórmulas dietoterápicas e qualidade dos serviços em genética clínica.
Com a continuidade dos trabalhos em 2024, a Subcomissão se mostra comprometida em buscar soluções e melhorias para a realidade das pessoas com doenças raras no Brasil, estimando que entre 6 mil e 8 mil enfermidades distintas se enquadram nessa categoria. A atuação da CASRaras é essencial para garantir que esses pacientes tenham acesso a tratamentos adequados e uma melhor qualidade de vida.