A fibrose cística é uma doença genética rara causada por uma mutação no gene CFTR, que impede a correta troca de fluidos entre as células, resultando no acúmulo de muco nos pulmões e em outros órgãos. Se não for tratada, a doença pode comprometer a qualidade de vida e levar ao óbito prematuro. Estima-se que aproximadamente 1.700 pessoas sejam beneficiadas com a incorporação do trikafta ao SUS.
De acordo com o Ministério da Saúde, o medicamento apresenta melhorias significativas na qualidade de vida e expectativa de vida dos pacientes, além de reduzir internações hospitalares e evitar a necessidade de transplante pulmonar. A recomendação para a inclusão do trikafta no SUS foi feita pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde) no início de agosto.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou o uso do medicamento em pessoas com seis anos de idade ou mais que possuam pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística.
No Brasil, o trikafta pode ser comercializado por até R$ 92 mil por caixa, sendo que um paciente pode necessitar de até 13 caixas por ano, resultando em um custo anual de R$ 1,196 milhão. Diante do alto custo, a Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose – Fibrose Cística (Abram) enviou uma carta à ministra da Saúde, Nísia Trindade, solicitando que o governo faça um pedido de licença compulsória para o medicamento, permitindo que outras empresas possam fabricá-lo, pagando royalties à farmacêutica responsável.
A quebra de patente já ocorreu em situações de emergência global, como na epidemia de HIV/Aids e na pandemia da Covid-19 para a produção de vacinas. De acordo com Sérgio Sampaio, presidente da Abram, a incorporação do trikafta pelo SUS é uma conquista importante, pois esse medicamento é o único capaz de combater a progressão da doença, enquanto os outros atuam apenas nos sintomas de forma paliativa.
A fibrose cística afeta cerca de 6.600 pessoas no Brasil, sendo que metade dos pacientes não sobrevive além dos primeiros 18 anos de vida. A doença é crônica e progressiva, com quadro clínico que tende a piorar ao longo dos anos. A média de expectativa de vida é de 38 anos no Reino Unido e 51 anos nos Estados Unidos, enquanto em países de baixa renda muitos pacientes não chegam a completar 18 anos de idade.